La ricerca è in continua evoluzione
Quando gli pneumologi ci dicono che sono allo studio tante nuove molecole per la Fibrosi idiopatica i nostri cuori si riempiono di speranza e vediamo finalmente un filo di luce nel tunnel buio ed angosciante in cui ci ha gettati il destino quando è stata pronunciata la terribile diagnosi di Fibrosi idiopatica.
Fra i tanti studi attualmente in atto, ce n’è uno che ho trovato particolarmente interessante perché la somministrazione del farmaco avverrebbe in un modo sostanzialmente diverso dagli altri e cioè per via inalatoria. Questo ci fa sperare che minori, se non assenti, saranno gli effetti collaterali.
Il nuovo farmaco che ha attirato la mia attenzione ha questa sigla GB0139 (precedentemente TD139) e si presenta come polvere secca da inalare. Il GB0139 è una piccola molecola inibitrice della Galectina 3, una proteina che svolge un ruolo centrale nella cicatrizzazione (o fibrosi) di diversi organi, inclusi i polmoni. E’ stato infatti assodato che i pazienti con IPF, hanno livelli particolarmente elevati di Galectina-3. Il farmaco si trova ora nella fase 2b ( potete controllare andando su ClinicalTrials.gov ma attenzione dovete mettere la prima sigla TD139). Lo studio è randomizzato e fino ad oggi ha reclutato più di 150 pazienti ed è rimasto attivo nonostante la pandemia di Covid 19. Lo studio, che ha fin qui dimostrato di rallentare la progressione della malattia, è in corso presso i Centri ospedalieri autorizzati negli Stati Uniti, nell'Unione Europea, nel Regno Unito, in Israele e in Canada e mira a reclutare fino a 450 adulti, dai 40 anni in su.
Ai vari partecipanti saranno somministrate in modo randomizzato ( cioè casuale) 3 mg, 10 mg del prodotto o il placebo per quattordici giorni ogni mese per 52 settimane. Prima e dopo verrà effettuato il lavaggio broncopolmonare.
Nella fase 2a i risultati hanno mostrato che GB0139 era ben tollerato a tutte le dosi. Inoltre, i livelli di galectina-3 nell'IPF erano significativamente più bassi nei gruppi trattati con GB0139 rispetto a quelli che avevano avuto il placebo.
Il blocco della Galectina- 3 ha seguito una tendenza dose-dipendente, con una riduzione della fibrosi media del 52,52% nel gruppo di pazienti dei 3 mg e del 78,60% nel gruppo dei 10 mg, sempre rispetto al gruppo placebo. Si presume che la sperimentazione 2b finirà nel dicembre del 2021 e che, se i risultati si manterranno incoraggianti, si passerà alla fase III. Nei documenti che ho consultato non si parla di fase I, ma probabilmente è stata assorbita nella fase 2a
Il farmaco ha ottenuto la designazione di “farmaco orfano”, una designazione molto importante perché offre incentivi finanziari, riduzione delle tasse e l’accesso alla consulenza scientifica per le Case farmaceutiche che sviluppano terapie per malattie rare. In Europa inoltre al farmaco viene data l’esclusiva per la commercializzazione per dieci anni. Negli Stati Uniti , i vantaggi sono analoghi con la differenza che l’esclusiva della commercializzazione del farmaco dura solo sette anni.
Spero con questo breve documento di avervi dato qualche speranza in più e di aver consolidato la certezza che attualmente è in atto tanta ricerca sulla fibrosi che non coinvolge solo i polmoni, ma tutti gli organi. Durante un’intervista il Professor Richeldi ha sottolineato tale aspetto ed ha portato come esempio la dialisi renale che si rende indispensabile quando il rene va incontro a processi fibrotici.
Forza guerrieri mettiamocela tutta per resistere a questa malattia fino alla sua sconfitta.
Ivana Bertazzo
Care giver
Fonti:
https://pulmonaryfibrosisnews.com/2020/08/31/gb0139-inhaled-potential-ipf-treatment-named-orphan-drug-us-eu/
https://pulmonaryfibrosisnews.com/2020/05/08/gbo139-potential-inhalation-therapy-ipf-may-slow-progression/
https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=&term=TD139&cntry=&state=&city=&dist=
https://www.aou.mo.it/sperimentazioni-cliniche?id=0388/2019
https://ichgcp.net/it/clinical-trials-registry/NCT03832946